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                                  中美针对“罕见病”药物提出不同举措

                                  2019-2-24 作者:佚名   来源: 医药魔方 我要评论0
                                  Tags: 中美  罕见病  举措  


                                  罕见病虽小,却是一门大生意。《我不是药神》药物原型格列卫,最初就是以“孤儿药”获批,最后成为年销售峰值逼近50亿美元的超级“重磅炸弹”。在世界罕见病日(2月28日)即将到来之际,中美两国政府针对“罕见病”药物提出不同举措。

                                  中国:加快审批上市+减税

                                  2月11日,国务院总理李克强主持召开国务院常务会议时指出,要保障2000多万罕见病患者用药。为鼓励罕见病制药产业发展,降低患者用药成本,2月20日,财政部、海关总署、税务总局、药监局?#27597;?#37096;门联合发文,明确了罕见病药品增值税政策。

                                  即从3月1日起,对首批21个罕见病药品和4个原料药(波生坦、吡非尼酮、青霉胺、利鲁唑),参照抗癌药对进口?#26041;?#20943;按3%征收增值税,国内?#26041;?#21487;选择按3%简易办法计征增值税。在此之前,这些药物的增值锐为16%(见:官方发?#38469;?#25209;降税罕见病药品清单!)。

                                  降税罕见病药品清单(第一批)

                                  早在2018年5月21日,国家卫生健康委员会等五部门联合制定了《第一批罕见病目录》,首?#25105;?#23448;方名义公布了121种罕见性疾病。在这121个病种中,而这些病种多数处于无药可治的状态,且只有约20种在国内获?#38376;?#20934;。(见:官方罕见病目?#24613;?#21518;的中国孤儿药开发?#32959;矗?/div>

                                  更早之前,国家药品监督管理局(原CFDA)出台?#26031;?#21169;创新36条,明确表示对于罕见病药物注册审批实行优先审评,特别提出对境外已批准上?#26800;?#32597;见病治疗药品医疗器械,可附带条件批准上市,确认试验数据可以后续提供。在政策的加持下,罕见病药物也正以前所?#20174;械?#36895;度在中国推出。例如,罗氏血友病A药物Hemlibra仅在美国FDA批准一年后(2018年11月)获?#38376;?#20934;。

                                  FDA:加强安全评估+扩大同情用药范围

                                  无独有偶,FDA近日也更新了《罕见病用药开发指南》(Rare Diseases:Common Issues in Drug Development Guidance for Industry),这是继2015年后首次在安全?#20113;?#20272;、自然病史研究和患者参与等方面有重大改进。

                                  在提到安全性的部分时,指南指出,“可行?#32479;浞值?#23433;全评估是属科学监管范畴, 既基于每种药物和不同的疾病类型带来的特殊挑战, 也包括患者对风险的容忍度和未满足的医疗需求的程?#21462;!?/div>

                                  FDA列举了数种加强安全评估的方法。比如:考虑特定疾病患者的特殊挑战,最大限度地扩大上市前安全数据的收集。收集可靠的自然病史数据,以便区分与药品相关的不良?#20174;?#21644;潜在疾病的关系。指南特别强调,药品开发商要严格收集和分析数据。

                                  指南还指出,临床试验的患者?#24515;?#21644;排除标?#21152;?#35813;不必要过多限制患者获得临床好处的资格。 只要伦理和实践上可行, 药企应使用同时比较的手臂设计 (例如, ?#21442;考? 不治疗, 护理标准, 活性药物, 多剂量),以便对不?#38469;?#20214;的因果关系做更好的解释。

                                  比如设计一个与有效性试验平?#24615;誦械?#23433;全队?#26800;?#35797;验设计协议,安全队列包括的患者人群是?#20999;?#30740;究人员认为可能受益于正在临床试验的新药物, 但患者本人又不符合临床试验入组标准的人。另一个安全队?#26800;?#24739;者人?#28023;?#21487;以是?#20999;?#25509;受同情用药的患者,即患有重大或危及生命的疾病的患者获得未经FDA批准的研究性新药。

                                  "开发治疗罕见疾病的新药面临诸多挑?#20581;?#27604;如患者人数少导致临床试验?#24515;?#36827;展缓慢?#25442;?#32773;本身也很难发现更多药企,找到多种不同药品。尤其是对患友罕见疾病的重症患者,存在远未被满足的治疗需求。" FDA局长Scott Gottlieb博士在一份声明中说。“ 扩大同情用药,不仅有利于药品开发企业的临床数据收集,也利于?#20999;?#29983;命垂危又无法通过传统途径获得在研新药的患。”



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